目前，抗白天过度嗜睡的常用药物多为单一靶点药物，如Modafinil（莫达非尼），双重DNR药物Sunosi®的问世带来了一种新的药物机理，为全球药企布局提供了新视角。 Oxbryta®由Global BloodTherapeutics研发，用于治疗成人及12岁及以上儿科镰状细胞疾病（SCD）患者。 SCD在中东和非洲等地区普遍存在，全球患者超过200万，全球每年新发病例为25-30万。 该疾病患者在发达国家的平均寿命只有40-60年，病人需要经常输血，生活质量低下。 45岁SCD患者一生的医疗费用接近100万美元，儿童每年需要1-3万美元不等。 Droxia®、Endari ®和Adakveo®是此前FDA批准的SCD药物。 此前已获得FDA批准的2款"不限癌种"抗癌药物，分别是Keytruda®和Vitrakvi®，Rozlytrek®是全球第三款。 这类药物的特点是，它们靶向驱动癌症的特定基因特征，而不是肿瘤起源的组织类型。 •Turalio（pexidartinib），适用于某些成人腱鞘膜巨细胞瘤患者，是第一个FDA批准治疗不适合手术的这种疾病的新药。 基因疗法的另一个类型在体外将转基因导入细胞中，然后将经过基因工程改造的细胞输回患者体内。
中国已经成为世界第二大药品市场，仅次于美国，大型跨国药企若能迅速利用全球市场进入中国，小型公司的产品若能快速找到注册通路和快速的商业化渠道，将成为迈向成功的关键要素。 Prabotulinum toxin A是一种900kDa A型肉毒毒素复合物，用于治疗眉间纹。 艾尔建的产品Botox®目前是神经毒素市场的领导者，2018年为艾尔建带来了35.77亿美元的收入。 2019年5月24日， FDA批准基因疗法Zolgensma上市，用于治疗2岁以下患有SMN1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童患者，一次性费用212.5万美元。 • 首个用于治疗产后抑郁症的获批药物：Zulresso（brexanolone）注射液，用于治疗成年女性（PPD）。 是一种神经活性类固醇 γ- 氨基丁酸-A 受体(GABAA) 正性变构调节剂，恢复GABAA 受体和N- 甲基-D- 门冬氨酸受体(NMDA) 活性之间的平衡。 RNAi疗法治疗多种疾病的潜力早就为医药行业所认可，但是在产品研发过程中，如何保持RNAi疗法的稳定性和递送RNAi疗法一直是业界面对的挑战。
在2019年剩下的十几天里，仍然有多款新药可能获批，其中艾尔建（Allergan）公司开发的口服CGRP抑制剂ubrogepant可能成为首款急性治疗偏头痛的CGRP抑制剂。 去年美国FDA在圣诞来临之际连续批准3款新药上市，为即将进入假期的患者送来了最好的圣诞礼物。 中国拥有数目庞大的患者群，能够相对更迅速地募集患者是在中国进行临床试验的一个重大优势。 近日Nature Reviews Drug Discovery上发表的关于全球PD-1/PD-L1抗体临床开发趋势的综述也证明了这一点。 EBONY PORN Brukinsa的批准，代表着FDA对在中国进行的高质量临床试验数据的认可。 这意味着，在中国进行临床试验，不但可能加速创新药在中国的审批，还可能加快药物的全球获批速度。 可以预见，未来在中国进行的临床试验将会继续增加，在提高药物开发速度的同时，也将为更多中国患者造福。
该病患者体内缺乏合成酵素，从而导致体内紫质积累，由于紫质光反应，引起患者皮肤疼痛、发红或增厚。 赛诺菲的Cablivi®是FDA批准的首个特异性获得性血栓性血小板减少性紫癜治疗药物，也是首个获批上市的纳米抗体药物。 Golodirsen（Vyondys 53TM）是Sarepta开发的一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸。 它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。
而血液疾病、呼吸系统、胃肠道、免疫系统和成像/诊断等综合领域批准的新药约占4%。 对比分析了2010年至2019年间，268个新药从临床试验申请（IND）到最终获批上市（NDA）所需时间。 除了这些批准，CDER报告中还介绍了2019获批的新配方（New Formulation）以及新剂型（New Dosage Forms）。 鱼油产品Vascepa获批作为辅助治疗，降低甘油三酯水平高于150 mg/dL成年人的心血管疾病风险。 患者需已确诊患有心血管疾病，或患有糖尿病并兼具两个或更多心血管疾病的额外风险因子。