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腺甘A2A受体是一类G蛋白偶联受体(GPCR),也是腺甘受体的一种,广泛分布于人体内。 在大脑中,腺甘A2A受体被认为特别分布于基底神经节内,而基底神经节的退化或异常常见于帕金森病。 在美国,帕金森是仅次于阿尔茨海默氏病的第二大常见神经退行性疾病,每年新发病例估计有5万名,目前患病人数约有100万。 Pretomanid与贝达喹啉和利奈唑胺联合用于治疗广泛耐药、治疗不耐受或无反应的多药耐药的肺结核患者。 该化合在中国的研发、注册、生产、销售权利权属于复星医药,于2016年4月在中国提交临床申请,2016年11月获得临床试验批件。
Relebactam也无抗菌能力,而是作为酶抑制剂,保护imipenem免受部分类型的丝氨酸β-内酰胺酶的降解。 复杂腹腔感染通常是由胃肠道穿孔引起的感染扩散,主要包括阑尾炎、胆囊炎、腹腔脓肿和腹膜炎等,总体病死率为10.5%,临床治疗方案包括手术和抗生素等。 复杂尿路感染表现为泌尿生殖系统结构和功能的异常,临床以抗生素治疗为主。 然而,世界范围内抗生素耐药性正成为治疗多病原微生物感染的难题,新型抗菌药物的研发迫在眉睫。 Padcev®是一种抗体偶联药物,被批准用于既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者。 含铂化学疗法、PD-1和PD-L1抑制剂是膀胱癌患者的标准治疗方法,Padcev®代表了一种针对晚期尿路上皮癌患者的新型疗法,为此类患者带来了新的治疗选择。 Reyvow(lasmiditan)与偏头痛的其他急性治疗方法不同。 Reyvow作为偏头痛的一种新型急性治疗方法,是第一个也是唯一一个获得FDA批准的5-HT 1F受体激动剂,作用于中枢和外周。 目前用于缓解偏头痛发作的药物主要是色胺(5HT)药物,而预防则主要依靠最近上市的几个CGRP抗体。
与此前FDA批准的另一款SMA基因疗法Spinraza相比,Zolgensma(AVXS-101)无论在疗效还是成本效益上都具有优势。 最有价值的银屑病新药Skyrizi、基因疗法Zolgensma、广谱抗癌药Rozlytrek和百济神州首款FDA新药Brukinsa,同样还有多款疾病领域中的首款产品。 Givosiran(Givlaritm)用于治疗成人急性肝卟啉症,这是一种导致有毒卟啉分子积聚的遗传性疾病。 Givosiran是一个双链siRNA,由Alnylam开发的。 • Scenesse(afamelanotide),用于治疗红细胞生成性原卟啉症患者,可提供系统性光保护作用以预防光毒性。 这是一种罕见的情况,由通常有助于红细胞向身体输送氧气的化学物质的过量积累引起;即使短暂的日晒也会导致皮肤疼痛。 如同FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士在这些个体化疗法获批的官方新闻稿中所说,我们处于一个个体化和精准疗法的年代。
RTOR允许FDA在正式提交申请之前开始分析关键疗效和安全数据集,允许审查小组更早开始审查并与申请人沟通。 Piqray还使用了最新的评估辅助(AAid),这是一个多学科审查模板,旨在将FDA的书面审查集中在批判性思维和一致性上,并减少花在行政任务上的时间。 批准Piqray的时间比处方药使用费法案VI(PDUFA)目标日期提前了大约三个月。 Cilastatin可以抑制肾脏对imipenem的代谢,本身并无抗菌活性。 Imipenem通过与肠杆菌科和绿脓杆菌的青霉素结合蛋白PBP 2、PBP 1B结合,干扰细胞壁的合成。
Xenleta(Nabriva Therapeutics):2019年8月19日,FDA批准了近二十年来第一款具有新作用机制的静脉注射和口服抗生素Xenleta,适应症为社区获得性细菌性肺炎(CABP)。 可以预见,在解决肝脏递送和肝脏毒性的挑战之后,多款靶向肝脏靶点的RNAi疗法有望在近期问世。 虽然向其它组织递送RNAi疗法仍然是一个需要解决的挑战,但是肝脏靶点提供了改善多种大众慢性疾病患者健康的机会,包括乙肝病毒感染,非酒精性脂肪肝,胆固醇水平升高等等。 第十,赛洛坦(Sertraline)是一种治疗抑郁症的药物,可以帮助一些抑郁引起的性功能障碍得到缓解。 第九,盐酸西布曲明(SibutraMine)是一种治疗肥胖症的药物,可以帮助一些肥胖引起的性功能障碍得到改善。 最后,新的药物和诊断方法必须是负担得起的、可获得的,并提供与当前任何护理标准不同的服务。
在24个月时,与仅接受阿仑膦酸盐治疗的患者相比,Evenity®治疗组的女性在新的椎骨(脊柱)骨折相对风险方面的统计学显着降低了50%。 虽然人工合成寡核苷酸调节靶向基因表达的概念在40 年前就被提出,但是因为核酸的药动学成药性差、脱靶毒性、递药系统等技术瓶颈没有解决, 主要用于细胞或动物科研实验中的基因敲除。 随着过去20年化学和生物技术的发展, 一些关键技术难题被攻克,全球迎来核酸类药物研发热潮。 继化学小分子和单克隆抗体药物之后, FREE RUSSIAN PORN 寡核酸药物因其在RNA水平上调控疾病基因转录翻译的独特机制, 有望填补空白治疗领域。 ADC药物是由靶向特异性抗原的单克隆抗体通过连接子与高效细胞毒性小分子化药偶联而成。 利用抗体与抗原的特异性,细胞毒性小分子可被"精准地聚焦"到靶细胞。 从2000年全球第一个ADC药物Mylotarg的获批到2011年第二个ADC药物Adcetris的上市,中间隔了整整11年。 之后,每隔2~3年就有1个ADC上市,ADC药物的获批速度明显加快。

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